Una donna di 42 anni non aveva segni di cancro dopo aver ricevuto il farmaco dostarlimab, ancora in fase di sperimentazione iniziale per il trattamento di una rara forma di cancro del colon-retto.
A Carrie Downey, una madre single con un figlio di 17 anni, è stato diagnosticato un cancro all’intestino un anno fa ma ora, dopo soli sei mesi di trattamento con un nuovo farmaco antitumorale, le è stato dato il via libera.
Il farmaco, dostarlimab, è ancora in fase di sperimentazione e prende di mira una variante specifica del cancro del colon-retto in cui le cellule presentano anomalie genetiche. I pazienti hanno tutti una mutazione specifica nel gene MMR (Mismatch Repair).
Secondo lo Swansea Bay University Health Board, il difetto genetico è presente tra il 3,5% e il 5% dei tumori del retto.
A Downey, che ha 42 anni, è stato detto che, a causa della posizione del cancro, potrebbe rimanere con una stomia permanente, un’apertura nell’addome per eliminare i rifiuti del corpo, che vengono raccolti in una piccola borsa indossata all’esterno. il corpo.
È stata indirizzata all’oncologo dottor Craig Barrington per conto del South West Wales Cancer Center.
“Ha detto qualcosa del tipo: ‘Cosa faresti se dicessi che potremmo ottenere lo stesso risultato, nessuna prova di cancro, senza avere una stomia permanente e un intervento chirurgico importante?” Downey ha detto in una nota.
“Aveva controllato le mie biopsie e sapeva che avevo questa rara mutazione. Ha detto che c’erano state delle prove ed era fiducioso che avrebbe potuto ottenere i finanziamenti perché soddisfacevo i criteri. Mi ha chiesto se volevo andare avanti”.
Downey ha ricevuto tre trattamenti endovenosi (IV) del farmaco a settimana per sei mesi e ciascun trattamento durava circa 30 minuti.
“Mi sono stancata e ho avuto eruzioni cutanee qua e là, ma niente in confronto alla chemioterapia, alla radioterapia o alla chirurgia”, ha detto.
Il tumore si è ridotto durante il trattamento e alla fine del periodo di tempo non c’erano più prove della malattia.
“Siamo ora la prima nazione del Regno Unito e la prima a livello globale con l’Italia ad averlo come opzione di trattamento di routine”, ha affermato Barrington in una nota.
“Ciò non significa che il paziente debba averlo. È uno strumento aggiuntivo nella nostra cassetta degli attrezzi, per così dire. Ma quando si ha uno studio che mostra una risposta completa al 100% è difficile discuterne”.
Medicina ancora in fase di sperimentazione, con dati limitati
A dieci pazienti è stato prescritto dostarlimab in Galles, ma il suo utilizzo per il trattamento di questi rari casi di cancro del retto è ancora in fase di analisi.
Il farmaco, commercializzato da GlaxoSmithKline (GSK) con il nome Jemperli, è stato approvato per la prima volta nell’Unione Europea nel 2021 per il trattamento di tumore endometriale che è avanzato e presenta la stessa anomalia genetica.
Un piccolo studio clinico su 12 pazienti con cancro del retto negli Stati Uniti, pubblicato nel Giornale di medicina del New England nel 2022, hanno riscontrato che vi era una risposta clinica completa in tutti i pazienti.
Lo studio ha concluso che questo tipo di cancro del retto (noto come deficit di riparazione del mismatch/instabilità dei microsatelliti elevata (dMMR/MSI-H)) era “altamente sensibile” al farmaco, ma ha affermato che “è necessario un follow-up più lungo per valutare l’efficacia del farmaco”. durata della risposta”.
Ci sono ulteriori studi in corso negli Stati Uniti, ma si tratta di “studi a braccio singolo” e quindi non randomizzati, il che è stato notato come motivo di preoccupazione per le autorità statunitensi già a febbraio.
Nonostante ciò, un comitato della Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha votato che i dati di due studi a braccio singolo sarebbero “sufficienti per caratterizzare i benefici e i rischi” dell’uso del medicinale per trattare il cancro del retto avanzato con anomalie genetiche.
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