Gli esperti hanno salutato i risultati della sperimentazione clinica per quello che dicono essere il primo farmaco a fornire una vera opzione di trattamento per le persone con malattia di Alzheimer, la causa più comune di demenza.
Milioni di persone soffrono di Alzheimer, che vede le proteine accumularsi e formare strutture anormali nel cervello, uccidendo progressivamente le cellule nervose e il tessuto cerebrale.
I ricercatori hanno sviluppato un promettente farmaco chiamato lecanemab, e i risultati del suo studio di fase 3 mostrano che il farmaco riduce la quantità di accumulo di proteine nel cervello, che potrebbe effettivamente rallentare l’insorgenza della demenza.
Mentre molti esperti hanno espresso entusiasmo per i risultati, che sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine, ci sono state notizie sui media di due decessi tra i pazienti arruolati nello studio Iecanemab.
Gli autori dello studio hanno scritto che il farmaco è “associato a eventi avversi” e che sono necessari studi più lunghi per determinare la sicurezza e l’efficacia di lecanemab.
Eliminare l’amiloide
Gli esperti di Alzheimer hanno accolto con favore i risultati dello studio, con uno che ha detto “Credo davvero che rappresenti l’inizio della fine”.
“La teoria dell’amiloide esiste da 30 anni, quindi ci è voluto molto tempo”, ha affermato il professor John Hardy, dell’UK Dementia Research Institute (UKDRI) dell’University College di Londra.
Questa ipotesi – che un accumulo di proteina amiloide nel cervello possa avviare e accelerare la progressione dei sintomi della malattia di Alzheimer – è stata testata e confermata nello studio.
“È fantastico ricevere questa conferma che siamo sempre stati sulla strada giusta, poiché questi risultati dimostrano in modo convincente, per la prima volta, il legame tra la rimozione dell’amiloide e il rallentamento della progressione dell’Alzheimer”, ha aggiunto Hardy.
Ha detto che ora gli scienziati “sanno esattamente cosa dobbiamo fare per sviluppare farmaci efficaci”, con trattamenti che cambiano la vita all’orizzonte.
Il direttore dell’UKDRI, il professor Bart De Strooper, ha affermato che è stato “estremamente incoraggiante” vedere gli effetti positivi del farmaco in uno studio di 18 mesi, poiché l’amiloide si accumula nel cervello nel corso di decenni.
“Questi risultati dimostrano che una riduzione dell’amiloide può rallentare il progresso della malattia di Alzheimer”, ha detto.
“Questo è il primo farmaco che offre una vera opzione terapeutica per le persone affette da Alzheimer. Sebbene i benefici clinici appaiano alquanto limitati, ci si può aspettare che diventino più evidenti se il farmaco viene somministrato per un periodo di tempo più lungo”.
Rallentare la progressione dell’Alzheimer
Lo studio ha coinvolto 1.795 pazienti con Alzheimer allo stadio iniziale, nel senso che avevano un lieve deterioramento cognitivo o una lieve demenza a causa della malattia.
Di questi, a 898 è stato assegnato un trattamento con lecanemab e 897 hanno ricevuto un placebo, entrambi i set per via endovenosa ogni due settimane.
All’inizio è stato preso un punteggio di base sul Clinical Dementia Rating-Sum of Boxes (CDR-SB), con lo stesso punteggio ottenuto alla fine dello studio di 18 mesi, per vedere come i punteggi dei pazienti erano aumentati. Un punteggio più alto significa una maggiore progressione della malattia.
Le variazioni medie dei punteggi tra i gruppi sono state un aumento di 1,21 con lecanemab e di 1,66 con il placebo, indicando un rallentamento della progressione nei pazienti a cui è stato somministrato lecanemab.
Un sottostudio con 698 partecipanti ha rilevato maggiori riduzioni del carico di amiloide nel cervello con lecanemab rispetto al placebo, e gli autori hanno concluso che il lecanemab “ha ridotto i marcatori di amiloide nella malattia di Alzheimer precoce e ha portato a un declino moderatamente inferiore delle misure cognitive e funzionali rispetto al placebo ”.
“La conclusione complessiva è estremamente positiva”, ha affermato De Strooper. “Questo studio dimostra che l’Alzheimer può essere curato”.
Preoccupazioni per gli effetti collaterali di lecanemab
Il farmaco, sviluppato dalla società farmaceutica giapponese Eisai e dalla multinazionale statunitense Biogen, ha mostrato effetti avversi in alcuni pazienti.
Reuters ha riferito che le azioni di Eisai sono scese di oltre il 6% martedì dopo la notizia secondo cui una donna iscritta allo studio lecanemab è morta a causa di un’emorragia cerebrale.
È stato il secondo rapporto dei media riguardante un decesso per emorragia tra i partecipanti allo studio, sebbene il numero di decessi tra i gruppi lecanemab e placebo fosse simile, rispettivamente sette e sei.
ARIA [Amyloid-related imaging abnormality] è un noto effetto collaterale che comporta un’emorragia o un accumulo di liquido nel cervello”, ha affermato De Strooper, aggiungendo: “Può variare da lieve e trascurabile a piuttosto grave”.
Come gli autori dello studio, De Strooper ha notato che sono necessari ulteriori studi per comprendere i rischi coinvolti e che i pazienti che stanno ricevendo farmaci per fluidificare il sangue potrebbero non essere adatti a questo farmaco.
“Ulteriori studi saranno in grado di identificare i pazienti a rischio e quei pazienti che trarranno il massimo profitto dal trattamento”, ha affermato.
Eisai ha affermato di ritenere che le morti “non possano essere attribuite al lecanemab”.
Ha affermato che tutte le informazioni sulla sicurezza disponibili indicano che la terapia con lecanemab non è associata a un aumento del rischio di morte in generale.
Ha aggiunto di non poter fornire alcuna informazione su pazienti specifici “per proteggere la privacy dei pazienti”.
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