Un trattamento innovativo contro la fibrosi cistica sarà reso ampiamente disponibile in Francia per i bambini, essendo stato precedentemente prescritto solo per i pazienti dai dodici anni in su.
“Il decreto è pronto e dovrebbe essere pubblicato nei prossimi giorni: Kaftrio, trattamento finora sperimentale, sarà generalizzato per i bambini affetti da fibrosi cistica”, ha detto il ministro della Salute francese François Braun.
“I risultati sono straordinari, consentono una vita quasi ordinaria”, ha aggiunto. Il ministro ha detto che Kaftrio sarà “disponibile nelle farmacie molto rapidamente, su prescrizione ospedaliera”.
Kaftrio, prodotto dal laboratorio americano Vertex, fa parte di un’innovativa categoria di farmaci contro questa malattia genetica, che deteriora inesorabilmente l’apparato respiratorio e digerente e un tempo era spesso fatale per bambini e adolescenti.
Una rivoluzione per i pazienti
Kaftrio è considerato un trattamento potenzialmente rivoluzionario che potrebbe trasformare per alcuni pazienti la fibrosi cistica in una malattia cronica e stabilizzata.
Fornita sotto forma di compresse per tutta la vita, questa tripla terapia (una combinazione di tre molecole) riduce gli effetti della malattia, in particolare le affezioni polmonari invalidanti.
Il trattamento agisce sulle cause alla base della malattia riparando i difetti di una proteina, il CFTR (o regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica). La disfunzione è causata da una mutazione genetica e fa sì che il muco negli organi diventi denso e appiccicoso.
L’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha rilasciato l’autorizzazione all’immissione in commercio nell’agosto 2020 per l’uso del farmaco in tutta l’Unione europea.
Da giugno 2021, le persone con fibrosi cistica di età pari o superiore a 12 anni e portatrici di una mutazione specifica potrebbero beneficiarne in Francia, ma non ancora i bambini di età compresa tra 6 e 11 anni.
Questo annuncio è stato accolto con “un grande senso di sollievo”, ha dichiarato David Fiant, presidente di Vaincre la Mucoviscidose, la principale organizzazione per la malattia in Francia.
100.000 persone che vivono con la fibrosi cistica
“Grazie a questa estensione dell’autorizzazione all’immissione in commercio, oltre 700 nuovi pazienti [in France] potranno beneficiare di questa terapia innovativa”, ha affermato l’associazione.
In tutto, durante il primo trimestre del 2023, “vi saranno quasi 5 mila persone affette da fibrosi cistica” che avranno così accesso a Kaftrio.
Nel Regno Unito, il NHS ha reso Kaftrio disponibile per i bambini nel gennaio 202.
Tuttavia, Kaftrio non è adatto a tutti i pazienti. “Quasi il 35% dei pazienti affetti da fibrosi cistica è ancora in attesa di un’innovazione terapeutica che consenta loro di migliorare la qualità della vita quotidiana”, ha osservato l’organizzazione.
Più di 100.000 persone convivono con la malattia in tutto il mondo, secondo le ultime stime. Grazie al progresso scientifico, l’aspettativa di vita di una persona nata con la fibrosi cistica supera oggi i 40 anni.
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