E se le persone che hanno bisogno di iniezioni regolari per curare malattie croniche potessero invece prendere una pillola che controlla con precisione la produzione delle proteine e degli ormoni giusti all’interno dei loro corpi?
Una nuova promettente tecnologia di terapia genica che mira a trasformare il corpo umano in una tale fabbrica di medicinali potrebbe, in caso di successo, spingere i confini della medicina e rendere alcuni trattamenti molto più convenienti e potenzialmente meno costosi.
MeiraGTX, un’azienda di terapia genica, sta lavorando per trasformare questa visione futuristica in realtà.
L’azienda britannica sviluppa già la terapia genica “tradizionale”, che sostituisce i geni mancanti o rotti nelle persone con malattie ereditarie. Quel lato degli affari è in piena espansione e l’azienda ha appena aperto uno stabilimento di produzione in Irlanda che potrebbe impiegare fino a 300 persone.
Ma MeiraGTX sta anche facendo passi da gigante in quella che chiama terapia di “regolazione” genica, che secondo lei potrebbe aiutare a controllare in modo molto più preciso i geni che istruiscono le cellule a produrre – o smettere di produrre – determinate proteine.
Non è un’impresa facile e la tecnologia richiederebbe anni per essere introdotta sul mercato, ma ha il potenziale per rendere la terapia genica ancora più rivoluzionaria per i pazienti.
“Quando si inserisce un gene o si sostituisce un gene mancante in una cellula oggi, si inserisce il gene e viene espresso per il resto della vita di quella cellula”, ha detto a Euronews Next il CEO di MeiraGTX Alexandria Forbes.
“È molto difficile costruire una terapia genica che venga attivata e disattivata quando è necessario, in particolare in una malattia. E ciò che è ancora più difficile è creare una terapia genica che si accenda o si spenga quando tu, medico o paziente, lo desideri”.
MeiraGTX afferma di aver sviluppato un interruttore di questo tipo che potrebbe aiutare a rendere la vita dei pazienti molto più facile: invece di iniettare loro ormoni sintetici e proteine, potrebbe inserire il gene che dice al loro corpo di produrli, mentre una pillola attiva solo il gene quando è necessaria la specifica proteina o ormone.
Fare in modo che il corpo faccia la droga
Prendi Epogen (epoetina alfa), un noto farmaco iniettabile che aiuta a creare più globuli rossi quando sei anemico, con malattie renali o sei in cura per il cancro.
“Quello che puoi fare, ad esempio, è inserire il gene per Epogen nel corpo, nei muscoli e avere un sistema di commutazione che consente al tuo corpo di produrre la forma naturale di Epogen solo quando prendi una pillola”, ha spiegato Forbes.
“Quindi non dobbiamo creare forme innaturali di questi farmaci, perché quello che stiamo facendo è fornire al corpo il messaggio per produrre il farmaco, e quel messaggio viene attivato solo quando diamo al corpo una pillola ”.
MeiraGTX ha dichiarato a Euronews Next di aver già testato questa tecnologia sugli animali e spera di iniziare a sperimentarla sugli esseri umani nel 2023.
In caso di successo, potrebbe avere “implicazioni enormi e ad ampio raggio”, ha affermato Forbes.
“Questo non è solo per la terapia genica. Ti permette di controllare la terapia cellulare, l’immuno-oncologia, la produzione di anticorpi, tutto ciò che è una proteina o un peptide che può essere prodotto dall’organismo”.
Come funziona la terapia genica
Molti farmaci tradizionali implicano la produzione di una proteina al di fuori del corpo, come l’insulina per combattere il diabete o gli anticorpi per combattere il cancro. Quella proteina viene prodotta in cellule o batteri al di fuori del corpo e quindi viene iniettata nel corpo regolarmente come trattamento.
La terapia genica, al contrario, comporta l’immissione nel corpo di un gene che codifica per la proteina terapeutica: invece di iniettare la proteina più e più volte, si inserisce il gene per la proteina nella persona e la proteina viene prodotta nel corpo della persona.
Le terapie geniche sono in genere utilizzate contro le malattie ereditarie, in cui un gene manca o non funziona bene. La terapia genica inserisce in un paziente una copia perfetta di quel gene per sostituire quello mancante o “rotto”.
“Quindi i nostri farmaci sono in realtà dei geni – il DNA – e vengono trasportati nel corpo essendo incapsulati in proteine virali che agiscono come una piccola navicella spaziale e inseriscono quei geni che abbiamo creato nella cellula appropriata”, ha detto Forbes.
Questo tipo di tecnologia richiede un processo di produzione molto specifico per garantire, attraverso test rigorosi, che ogni singolo lotto di questi geni abbia sempre la stessa qualità, sicurezza e potenza identiche, ha spiegato.
MeiraGTX controlla questa produzione internamente e ha appena inaugurato una nuova struttura su scala commerciale a Shannon, in Irlanda, che impiegherà inizialmente 100 persone e fino a 300 man mano che l’attività cresce.
Combattere l’obesità con una pillola?
L’azienda spera che il nuovo sito contribuisca ad accelerare lo sviluppo e l’erogazione di trattamenti di terapia genica ai pazienti con un focus iniziale su malattie ereditarie rare che colpiscono l’occhio, il sistema nervoso centrale e le ghiandole salivari.
Ma MeiraGTX sostiene che l’aggiunta di un interruttore per poter mettere a punto la terapia genica ha il potenziale per espandere considerevolmente questa gamma per affrontare anche malattie non ereditarie che colpiscono centinaia di milioni di persone in tutto il mondo, tra cui malattie cardiache, cancro e diabete.
Dice che potrebbe anche aiutare a combattere obesitàprobabilmente una delle più grandi sfide sanitarie globali.
Le cause dell’obesità sono complesse e sfaccettate, i fattori genetici significano che alcune persone sono più a rischio di altre e gli ormoni che controllano l’appetito sono molto instabili e di breve durata.
Una classe di farmaci iniettabili per il diabete che attualmente si stanno dimostrando altamente efficaci contro l’obesità sono i farmaci GLP-1, che aiutano a controllare i livelli di zucchero nel sangue. Ma funzionano meglio in combinazione con molti altri peptidi intestinali che influenzano il metabolismo.
La sfida, ancora una volta, è controllare con precisione i livelli di questi peptidi.
MeiraGTX afferma che la sua tecnologia potrebbe un giorno consentire a coloro che sperano di perdere peso di “accendere” la combinazione di geni che producono gli ormoni e i peptidi che controllano il loro appetito, i livelli di zucchero nel sangue e, infine, il loro grasso.
“Ora possiamo inserire i geni per tre peptidi intestinali naturali che controllano il metabolismo nel corpo e somministrare una pillola quando vogliamo quei farmaci”, ha detto Forbes.
In teoria, se gli studi clinici vanno bene, le potenziali applicazioni per altre malattie sono vertiginose e sollevano direttamente la questione dell’estensione dell’aspettativa di vita umana. Ma questa non dovrebbe essere la priorità in questo momento, ha detto Forbes.
“Penso che attualmente abbiamo davvero grossi problemi con l’obesità, con l’Alzheimer, con modi di vivere che significano che siamo giovani e viviamo male”, ha detto.
“E questo tipo di prodotti può essere utilizzato per aiutare ad affrontare queste indicazioni davvero grandi, non solo le rare sostituzioni geniche”.
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