I pazienti con leucemia terminale che non rispondevano al trattamento ora hanno speranza di una cura, grazie a una nuova pillola sperimentale chiamata revumenib.
Questo farmaco ha eliminato completamente il cancro in un terzo dei partecipanti a una sperimentazione clinica tanto attesa negli Stati Uniti.
Sebbene non tutti i pazienti abbiano mostrato una remissione completa, gli scienziati rimangono fiduciosi poiché i risultati indicano che la pillola potrebbe aprire la strada a una cura per la leucemia in futuro.
“Siamo incredibilmente fiduciosi da questi risultati di pazienti che hanno ricevuto questo farmaco. Questa era la loro ultima possibilità”, ha detto il coautore dello studio, il dottor Ghayas Issa, un medico di leucemia presso il MD Anderson Cancer Center dell’Università del Texas.
“Sono progrediti su più linee di terapia e una frazione di loro, circa la metà, ha avuto la scomparsa delle cellule leucemiche dal midollo osseo”, ha detto a Euronews Next.
Come funziona questa pillola?
La leucemia mieloide acuta (AML) è un tipo di cancro che attacca il midollo osseo, dove vengono prodotte le cellule del sangue, e provoca la produzione incontrollata di cellule difettose.
Revumenib è una nuova classe di terapia mirata per la leucemia acuta che inibisce una proteina specifica chiamata menina. Il farmaco agisce riprogrammando le cellule leucemiche in cellule normali.
La menina è coinvolta nel complesso meccanismo che viene dirottato dalle cellule leucemiche e fa sì che le normali cellule del sangue si trasformino in cancerose.
Usando revumenib, ha spiegato Issa, il motore viene spento e le cellule leucemiche vengono trasformate in cellule normali, con conseguente remissione.
Questa formula ha già salvato 18 vite nell’ambito della sperimentazione clinica, i cui risultati promettenti sono stati pubblicati questo mese in Natura.
I risultati preliminari hanno mostrato che il 53% dei pazienti ha risposto a revumenib e il 30% ha avuto una remissione completa senza alcun tumore rilevabile nel sangue.
Sulla base dei dati di questo studio, nel dicembre 2022 la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha concesso a revumenib la “designazione di terapia rivoluzionaria” per accelerare il suo sviluppo e la revisione normativa.
Una cura per la leucemia, ma non per tutti
“Questo è sicuramente un passo avanti ed è il risultato di anni di scienza. Molti gruppi hanno lavorato duramente in laboratorio per capire cosa sta causando queste leucemie”, ha detto Issa.
Tuttavia, ha spiegato che il farmaco non funziona per tutti i pazienti. È per un sottoinsieme specifico di leucemie che generalmente hanno geni mancanti o etichettati in modo errato o una fusione cromosomica.
La pillola sperimentale prende di mira la mutazione più comune nella leucemia mieloide acuta, un gene chiamato NPM1 e una fusione meno comune chiamata KMT2A. Insieme, si stima che queste mutazioni si verifichino in circa il 30-40% delle persone con leucemia mieloide acuta.
Lo studio di fase 1 ha arruolato 68 pazienti in nove ospedali statunitensi. Tutti loro avevano visto la loro leucemia tornare dopo altri trattamenti o non avevano mai risposto bene ai tradizionali farmaci chemioterapici in primo luogo.
Tra loro c’era Algimante Daugeliate, un architetto lituano di 23 anni a cui è stata diagnosticata la leucemia. Aveva ricevuto due trapianti di midollo osseo da sua sorella, ma tutti gli altri trattamenti erano falliti. I suoi medici avevano persino preso in considerazione cure palliative per alleviare le sue sofferenze.
“Ero disperata. Era come vivere un film orribile. Mi sentivo come se la morte fosse imminente e avevo solo 21 anni”, ha ha detto a El Pais.
Tuttavia, una volta che ha iniziato a prendere revumenib due anni fa, Daugeliate ha recuperato completamente. Da allora ha potuto riprendere la sua vita normale, laureandosi al college e lavorando in uno studio di architettura a Copenhagen.
Forte impatto per effetti collaterali limitati
Secondo Issa, sebbene questo farmaco sia abbastanza sicuro rispetto ai trattamenti standard per la leucemia, sono stati identificati due principali effetti collaterali.
Il primo colpisce il sistema elettrico del cuore e può essere rilevato con un elettrocardiogramma (ECG). Tuttavia, la riduzione del dosaggio o l’interruzione del trattamento ha risolto il problema in tutti i casi, ha affermato Issa.
Il secondo effetto collaterale è indicato come sindrome di differenziazione – un gruppo di potenzialmente reazioni pericolose per la vita ai trattamenti contro il cancro del sangue, ma può essere gestito in modo efficace se viene riconosciuto precocemente e vengono prese misure appropriate per spegnerlo. Secondo Issa, tutti i casi di sindrome da differenziazione in questo studio sono stati gestiti con successo senza complicazioni per i pazienti.
Lo studio è ancora nelle sue fasi iniziali e i risultati rimangono preliminari. Studi di fase I come questo mirano a verificare se un farmaco è sicuro e a trovare la dose più alta che può essere somministrata senza causare gravi effetti collaterali.
È attualmente in corso uno studio di fase II che esamina specificamente l’efficacia di revumenib.
Dodici pazienti nello studio che hanno risposto al farmaco hanno continuato a ricevere un trapianto di cellule staminali o di midollo osseo. Tali trapianti richiedono che i pazienti non abbiano il cancro o solo livelli molto bassi di cancro nel sangue e revumenib li ha aiutati ad arrivarci.
Sebbene la pillola sperimentale non sia una cura definitiva, i ricercatori che hanno lavorato alla sperimentazione sono ottimisti.
“In futuro, abbiamo in programma di combinare questa pillola con i trattamenti standard che abbiamo attualmente per le leucemie acute”, ha affermato Issa.
“Questa è la strategia più probabile per portarci a cure in cui i pazienti non devono vedere i medici della leucemia dopo e non hanno bisogno di cure per la leucemia”.
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